Une nouvelle thérapie génique fait son entrée dans le marché britannique. Le laboratoire GSK a reçu il y a quelques jours le feu vert de la National Institute for Health and Care Excellence (NICE) pour commercialiser le Strimvelis, dont le prix a été fixé à 594.000 euros. Ce traitement, dont le fonctionnement est basé sur la thérapie génique (un gène fonctionnel est introduit, afin de corriger le gène défectueux). Il est destiné à améliorer la survie des bébé ou enfants bulles, une maladie qui affaiblit les défenses immunitaires -en raison d'un déficit de l'enzyme ADA -l'adénosine déaminase-. Les patients affectés sont forcés de vivre dans une chambre stérile.
Lors d'un essai clinique du laboratoire britannique, la survie médiane des patients ayant reçu le traitement atteignait 7 ans, et ils étaient 18 à vivre encore 13 ans après en avoir bénéficié. En l'absence d'aide thérapeutique, leur espérance de vie est souvent limitée à quelques mois en raison de leur incapacité à lutter contre les infections.
Une survie globale jugée satisfaisante
D'ordinaire, la National Institute For Health and Care Excellence, qui rend des recommandations faisant autorité basées sur les preuves cliniques et le rapport coût/efficacité, se montre très sévère avec les nouveaux traitements onéreux. Elle inflige des camouflets réguliers aux labos pharmaceutiques, jugeant les coûts de certains médicaments, les anticancéreux en première ligne, trop élevés par rapport à leur efficacité.
Mais pour le cas du Strimvelis elle a estimé que le rapport coût/bénéfices justifiait le prix. Elle juge "très positif" les résultats de survie globale obtenus avec ce traitement administré à "une reprise" et "reconstituant le système immunitaire du patient". Pour mémoire, le système de santé britannique applique une méthodologie (appelé qaly) basée sur le nombre d'années de vie gagnées, mais aussi les effets d'un médicament sur la qualité de vie du patient.
Le Strimvelis ne devrait pas mettre en difficulté le système de santé britannique. Moins de 300 bébés ou enfants en Europe sont touchés par cette maladie génétique. Et GSK, en accord avec le National Institute for Health and Care Excellence, devrait traiter une personne par an au Royaume-Uni, un nombre qui peut toutefois varier, précise l'institution publique dans sa recommandation.
« Quand nous mettrons le pied sur l'accélérateur, nous serons difficiles à égaler » (Joelle Pineau, directrice de la recherche en IA chez Meta)
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