Maladies de l'œil : une période faste pour les thérapies géniques

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La biotech américaine Spark Therapeutics devrait être la première société à commercialiser une thérapie génique contre une maladie oculaire.
La biotech américaine Spark Therapeutics devrait être la première société à commercialiser une thérapie génique contre une maladie oculaire. (Crédits : Reuters)
Spark Therapeutics, qui a reçu un avis favorable du comité d'experts de la FDA, devrait devenir la première société à pouvoir commercialiser une thérapie génique traitant une maladie oculaire rare. Une annonce qui pourrait bien profiter aux biotechs françaises Horama, qui vient de lancer un nouvel essai clinique, et Gensight.

Après une première étude clinique lancée contre l'amaurose congénitale de Leber, Horama prépare un nouvel essai pour lutter contre une autre maladie entraînant la cécité. La biotech nantaise a annoncé mercredi 11 octobre avoir obtenu l'autorisation de mener une étude clinique de phase I/III pour montrer la non-toxicité et les premières preuves d'efficacité du Hora Pde6b. Il s'agit d'une thérapie génique contre la rétinite pigmentaire induite par la mutation du gène PDE6B. La méthode d'Horama consiste à injecter sous la rétine un vecteur dérivé d'un virus non pathogène.

"Le premier patient bénéficiera du traitement avant la fin de l'année", explique à La Tribune Christine Placet, dirigeante de la société créée par des chercheurs de l'Inserm et du CHU de Nantes en 2014. Cet essai clinique sera mené au sein du CHU de Nantes, lieu d'implantation de la biotech, sur 12 patients au total, avec "12 mois de suivi par patient". Si l'essai est concluant, Horama prévoit de passer directement à une phase III, dernière étape avant une éventuelle commercialisation. L'essai pourrait inclure une quarantaine de patients. Dans un an, Horama compte lancer un essai de phase I/II pour une autre thérapie génique contre la rétinite ponctuée albescente, une autre maladie rare évoluant souvent vers la cécité.

Le moment est particulièrement bien choisi : un comité d'expert FDA (Agence américaine des médicaments) a donné hier un avis favorable à une thérapie génique de Spark Therapeutics contre l'amaurose congénitale de Leber, une maladie oculaire due à des mutations du gène RPE65. Ce traitement a amélioré la vue de 93% des patients, d'après les essais cliniques menés par la biotech américaine. Sauf grande surprise, l'institution autorisera la commercialisation du produit dans quelques mois. Ce serait la première thérapie génique dédiée à une maladie rare touchant la vision. Reste encore la question posée par le comité d'experts de la FDA sur la durée de l'efficacité du traitement après un an.

Une décision encourageant les stratégies basées sur la thérapie génique

L'avis favorable de la FDA est une satisfaction pour Christine Placet. Une décision négative aurait pu impacter la stratégie du développement clinique. "Cela nous montre en partie le chemin à suivre. Même si leur méthode est destinée à une autre indication, nous avons une démarche globale similaire." Cette décision de l'Agence américaine pourrait entre autres favoriser le processus en cours de levée de fonds de la biotech nantaise.

Autre biotech française qui pourrait voir son horizon s'éclaircir : Gensight. Celle-ci a levé 40 millions d'euros lors de son introduction en Bourse en 2016 pour lancer la première thérapie génique française. La société espère publier en 2018 les résultats de l'étude de phase III de son produit thérapeutique phare, le GS010, contre la neuropathie optique héréditaire de Leber, une autre maladie oculaire rare. La société avait montré une amélioration significative de la vision des malades au cours des essais cliniques.

La thérapie génique pourrait bien avoir atteint une phase de maturité, comme l'avançait le directeur scientifique de l'AFM-Téléthon il y a quelques mois...

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