Un scalpel moléculaire : voila à quoi ressemble la nouvelle technologie d'édition du génome. Elle permet d'intervenir sur l'ADN de façon simple, précise, maîtrisée et ouvre un champ des possibles gigantesque. Les fonds d'investissement ne s'y sont pas trompés : en deux années, ils ont investi près d'un milliard de dollars sur cette technologie, très bien positionnée pour le prochain Prix Nobel qui sera décerné dans quelques jours.

L'adoption de cette technologie, une fois levés les obstacles réglementaires, a de grandes chances de bouleverser la vie des patients, des médecins, des laboratoires mais aussi, à terme, celle des caisses de santé.

 Modifier l'ADN

Mais de quoi parlons-nous ?

Depuis plusieurs dizaines d'années nous savons lire l'ADN, nous comprenons de mieux en mieux les mécanismes d'expression de nos gènes et nous pouvons diagnostiquer des maladies d'origine génétique. Avec l'édition du génome, une étape supplémentaire est franchie: il est désormais possible de modifier de manière précise et contrôlée l'ADN.

L'édition du génome recouvre aujourd'hui un certain nombre de technologies récentes et révolutionnaires qui vont permettre de cesser de jouer aux apprentis sorciers pour développer non seulement de nouvelles thérapies pour l'homme, mais aussi des carburants biologiques moins polluants par exemple.

 Modifier le génome en quelques semaines

CRISPR-Cas9, ZFN ou TALE : sous ces noms obscurs se cachent des méthodes inédites et particulièrement efficaces d'édition du génome. Alors qu'il fallait auparavant plusieurs mois, voire plusieurs années pour parvenir à modifier des gènes en laboratoire, il est aujourd'hui possible de le faire en quelques semaines à peine. Et le procédé est de moins en moins coûteux, ce qui rend les approches thérapeutiques envisageables.

 Le cancer, la fièvre jaune... concernés

Aujourd'hui, l'édition du génome révolutionne déjà les traitements d'immuno-oncologie pour certains cancers. Demain, le paludisme, la fièvre jaune, la maladie de Lyme, la dengue, la maladie du sommeil seront aussi concernées. D'autres développements sont par ailleurs en cours dans le domaine des maladies infectieuses, notamment des approches pour empêcher l'infection des cellules du système immunitaire par le virus du SIDA: un traitement préventif serait une alternative évidemment préférable au traitement lourd et coûteux que constituent les tri-thérapies actuelles.

Il est bien sûr nécessaire de s'interroger sur les implications éthiques de ces technologies. Ce sujet est largement évoqué par les chercheurs et les membres de comités de déontologie. Le législateur travaille pour poser un cadre précis à l'utilisation de ces technologies en particulier s'agissant de cellules humaines embryonnaires. Mais les dérives potentielles ne doivent pas faire oublier l'objectif principal : prévenir, guérir voire éradiquer des maladies.

 De nouvelles compétences nécessaires

Les entreprises pharmaceutiques doivent prendre part à cette révolution et donc anticiper les changements dans leur chaîne de valeur : réorganisation de leur R&D, mise en place de capacités de production à grande échelle, réflexion sur un nouveau modèle de remboursement et d'organisation des soins. De nouvelles compétences au sein des entreprises seront nécessaires pour évaluer et développer ces approches thérapeutiques innovantes.

En matière tarifaire, l'enjeu sera de déterminer le prix d'un traitement qui consisterait en une unique injection, là où une multitude d'interventions sont nécessaires aujourd'hui. Par exemple une injection unique de CAR-T remplacerait des années de chimiothérapies. Cette nouvelle "facturation" devra être élaborée en partenariat avec le régulateur, les organismes de paiement et les fournisseurs de soins.

 Le dynamisme des startups françaises

Il faut par ailleurs se féliciter du dynamisme des start-up françaises dans ce domaine et au-delà, dans celui des biotechnologies. Cellectis lève ainsi des fonds sur les marchés américains et joue d'égal à égal avec les startups de Boston ou de la côte Ouest. DBV Technologies (allergies alimentaires) attire aussi les investisseurs américains et d'autres pépites méconnus du grand public se développent très rapidement (Innate en immuno-oncologie, Genfit avec une méthode de diagnostic pour des maladies du foie non invasive révolutionnaire, Adocia pour l'insuline). Ces sociétés françaises sont le futur de l'industrie pharmaceutique et sont d'ores et déjà courtisées par les plus grands groupes mondiaux.

 Elsy Boglioli, directrice associée au Boston Consulting Group

Magali Richard, projet leader au Boston Consulting Group, PhD en biologie moléculaire