C'est une histoire comme on aime à les raconter. Aujourd'hui filiale à 100 % du laboratoire suisse Roche, Trophos n'a  pas connu pour autant un parcours qui soit un long fleuve tranquille. Il y a encore un an son avenir était incertain. Très incertain même puisque comme le raconte Christine Placet, présidente du directoire, "nous n'avions plus que trois ou quatre mois de cash". Autant dire, Trophos était en survie. Pourtant, en avril 2014, les résultats de l'étude clinique de phase II de l'oléxosime chez les patients atteints d'amyotrophie spinale se révèlent positifs. La biotech marseillaise ne sait pas encore que son destin va basculer.

Spécificité sur les maladies neuro-dégénératives

Trophos naît en 1999, de la rencontre entre deux entrepreneurs et trois chercheurs. Ces derniers se concentrent sur les cholestrol-oximes et plus précisément sur l'oléxosime, mettant au point une plate-forme technologique capable de générer des candidats-médicaments. En 2011, l'échec des études menées dans différents pays européens sur plus de 500 patients sur la sclérose latérale amyotrophique appelée plus communément maladie de Charcot, marque cruellement la start-up.

"L'efficacité n'a pu être démontrée. Nous avions grillé notre cartouche principale. Nous avons cru que nous ne nous en remettrions jamais", se souvient Christine Placet. Car de fait, Trophos doit couper dans le vif. Ce sera sous la forme de deux plans de licenciements, le premier en 2012 et le second l'année suivante. De 34 salariés, l'effectif tombe à 15 personnes. "Nous avons perdu des hommes-clés à ce moment-là" explique la présidente du directoire. En effet, Trophos se sépare de sa partie recherche, consciente que tout nouveau résultat valable le serait à trop long terme pour permettre à la star-up de survivre.

Résultat inespéré

En 2013, nouvel échec de l'essai clinique portant sur une autre molécule, le TRO40103 qui concerne l'infarctus du myocarde. Mais quelques semaines plus tard, l'inattendu se produit. Les résultats de l'olésoxime sur les patients atteints d'amyotrophie spinale se révèlent positifs. Maladie génétique très invalidante et limitant l'espérance de vie, l'amyotrophie spinale se traduit par une faiblesse musculaire progressive et par la perte de la fonction motrice. Elle touche les motoneurones des muscles volontaires sollicités lors d'activités telles la marche, le contrôle de la tête, du cou ou encore lors de la déglutition. Elle est également une des causes génétiques parmi les plus fréquentes de la mortalité infantile.

Les résultats enregistrés par l'étude clinique de Trophos montrent un maintien des fonctions motrices chez les patients traités ainsi que des complications liées à la maladie qui se manifestent plus faiblement. Sachant qu'aucun traitement n'existe à ce jour, le rachat par le suisse Roche assure la suite du développement de l'olésoxime. "C'est un succès économique, mais avant tout médical et scientifique", insiste Christine Placet. "Ce qui a été fait l'a été avec des économies de moyens", comprendre non pas sur la qualité mais sur la quantité.

"Les cycles des biotechnologies sont des cycles longs. Nous avons pris des risques mais cela a été concluant. En sciences, il faut de la rigueur, de l'excellence, de la méthode et un peu de chance".