Moderna est engagée dans les médecines transformatrices basées sur l'acide ribonucléique messager (ARNm). Elle a créé une plateforme pour améliorer les propriétés pharmaceutiques sous-jacentes des médicaments à base d'ARNm. Cette plateforme se compose de trois domaines : les technologies ARNm, les technologies d'administration et les processus de fabrication. Elle poursuit la science de l'ARNm

Afin de minimiser l'activation indésirable du système immunitaire par l'ARNm et de maximiser la puissance de l'ARNm une fois dans les cellules cibles, elle a fait progresser en parallèle un pipeline de développement diversifié de 21 programmes, dont 10 sont entrés dans des études cliniques et trois autres ont des IND ouvertes.

La technologie de Moderna, fondée sur l'ARN messager, n'a jamais prouvé son efficacité contre d'autres virus. Elle vise à donner au corps les informations génétiques nécessaires pour déclencher préventivement la protection contre le coronavirus.

Une opération "Warp Speed" demandée par Trump

Ses programmes de développement de thérapies et de vaccins couvrent les maladies infectieuses, l'oncologie, les maladies cardiovasculaires et les maladies génétiques rares.

Dernière phase des essais cliniques sur 30.000 volontaires, c'est la phase déterminante des essais, qui permettra de voir, sur un très grand échantillon de personnes saines, si le vaccin est plus efficace qu'un placebo pour empêcher la contamination par le nouveau coronavirus. Le protocole a été finalisé avec l'Agence américaine des médicaments (FDA), et l'essai sera mené en collaboration avec les Instituts nationaux de santé (NIH).

Moderna est, avec l'université d'Oxford qui a aussi lancé un essai à grande échelle sur 10.000 volontaires et attend des premiers résultats en septembre, partie parmi les tout premiers dans la course mondiale au vaccin. La biotech a reçu 483 millions de dollars du gouvernement américain. Elle a annoncé le 18 mai des premiers résultats encourageants sur un petit nombre de volontaires (ici, 8), dans le cadre de la première phase des essais cliniques.

La phase 2, qui comprendra 600 volontaires, a commencé fin mai. La vaccination se fait en deux doses séparées de 28 jours. La moitié des participants reçoit un placebo, de façon aléatoire. Si la dose retenue pour les essais (100 μg) se révélait efficace, Moderna a prévu de pouvoir produire 500 millions de doses par an, et "possiblement jusqu'à 1 milliard".

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La société est l'une des cinq entreprises sur lesquelles l'administration du président Donald Trump aurait misé dans le cadre de son opération "Warp Speed" (à la vitesse de la lumière), selon le New York Times, avec AstraZeneca (partenaire industriel du vaccin d'Oxford), Johnson & Johnson, Merck, et Pfizer. Le but est de fabriquer 300 millions de doses de vaccins d'ici janvier 2021.