(CercleFinance.com) - Novartis a présenté de nouvelles données qui soulignent le bénéfice transformationnel et durable de Zolgensma ® (onasemnogene abeparvovec), une thérapie génique essentielle à usage unique pour le traitement de l'amyotrophie spinale (AMS).
Zolgensma démontre une durabilité soutenue jusqu'à 7,5 ans après l'administration et 100 % d'atteinte de tous les jalons évalués chez les enfants traités avant l'apparition des symptômes de la SMA.
' Les dernières données de deux études de suivi à long terme (LTFU), LT-001 et LT-002, montrent l'efficacité et la durabilité continues de Zolgensma dans une gamme de populations de patients, avec un profil bénéfice-risque global qui reste favorable ' indique le groupe.
' Ces enfants ont maintenant une meilleure qualité de vie, très différente de ce à quoi on s'attendrait s'ils n'avaient pas reçu de traitement. Je suis ravi de voir les nouvelles possibilités qui s'ouvrent aux enfants, à leurs familles et à d'autres personnes qui peuvent désormais recevoir ce traitement ' a déclaré le Dr Jerry R. Mendell du Nationwide Children's Hospital.
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