(CercleFinance.com) - Roche a annoncé aujourd'hui de nouvelles données à long terme pour Evrysdi® (risdiplam) issues d'une étude pivot, renforçant son profil d'efficacité et d'innocuité chez les enfants atteints d'amyotrophie spinale de type 1 (SMA).
Ainsi, après quatre ans de traitement avec Evrysdi, de nombreux bébés, devenus de jeunes enfants, ont continué à améliorer leur capacité à s'asseoir, à se tenir debout et à marcher sans soutien. Tous les enfants traités par Evrysdi qui étaient en vie au moment de l'analyse primaire étaient encore en vie au mois 48.
De plus, la majorité des nourrissons ont maintenu leur capacité à se nourrir par la bouche et à avaler jusqu'au mois 48.
Ces données ont été présentées lors de la réunion Cure SMA Research & Clinical Care, du 28 au 30 juin 2023.
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