Téléthon : des victoires décisives en termes d’avancées médicales

Une source de financement inespérée pour les chercheurs

Avec 77.298.024 euros récoltés, compte tenu du contexte sanitaire et social, l'édition 2020 du Téléthon est un franc succès. Il est indéniable que, ces dernières années, les victoires du Téléthon se sont traduites par des innovations médicales majeures. La création du Généthon en 1990, un laboratoire de pointe dédié à la recherche de traitements innovants sur les maladies génétiques rares, fait partie des actions financées. Le marathon caritatif joue désormais un rôle crucial dans le développement de traitements de ces pathologies.

L'analyse du génome, un outil de dépistage précieux

Les premières cartes du génome humain ont été rendues publiques par Généthon dans les années 90. Depuis lors, ce sont plus de 4.500 gènes responsables de diverses maladies rares qui ont été isolés. Il est désormais possible de diagnostiquer de façon rapide différentes formes de myopathies.

Les thérapies géniques, une avancée majeure

Plus des trois quarts des maladies rares - tous types confondus - ont une origine génétique. L'un des objectifs essentiels du Téléthon est donc de développer des traitements efficaces pour combattre ces pathologies. En la matière, les thérapies géniques représentent un réel espoir pour les patients. Le principe de ces traitements est simple : il s'agit d'introduire dans l'organisme un gène sain, chargé de corriger l'anomalie à l'origine de la maladie.

Un médicament issu des recherches de Généthon obtient une autorisation de mise sur le marché : une victoire historique pour Généthon

En 2019, un premier médicament de thérapie génique utilisant des technologies nées dans les laboratoires de Généthon a obtenu une autorisation de mise sur le marché pour l'amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire très sévère.

À l'heure actuelle, dix autres produits issus de la recherche Généthon sont en phase d'essais cliniques. Huit autres devraient les rejoindre dans les cinq années à venir. Le laboratoire, qui vient de fêter ses 30 ans, ne peut que se féliciter de ces victoires décisives.

Le Téléthon, actif sur tous les fronts

Les avancées scientifiques et médicales permises par l'événement concernent avant tout les maladies génétiques. Elles ouvrent aussi des perspectives plus qu'intéressantes dans des maladies fréquentes comme certaines formes de cancer, notamment. Avec trois laboratoires de pointe, plus de 500 scientifiques financés en permanence et 40 essais dans 32 maladies différentes, l'AFM-Téléthon se bat sur tous les fronts. Gageons que les récentes victoires qu'on lui doit ne seront pas les dernières.