(CercleFinance.com) - Pfizer et Sangamo Therapeutics ont annoncé aujourd'hui la mise à jour des données de suivi de l'étude de phase 1/2 Alta sur le giroctocogène fitelparvovec, une thérapie génique expérimentale pour les patients atteints d'hémophilie A modérément sévère à sévère.
Les données de l'étude Alta, chez les patients atteints d'hémophilie A sévère, sont présentées aujourd'hui à la 63e réunion annuelle et exposition de l'American Society for Hematology.
' Ces derniers résultats suggèrent en outre le potentiel de cette thérapie expérimentale pour apporter des avantages transformationnels aux patients éligibles atteints d'hémophilie A sévère, s'il est confirmé dans les essais cliniques en cours ', a déclaré Seng H. Cheng, vice-président principal et directeur scientifique de Pfizer Rare Disease.
' Nous croyons que ces résultats sur deux ans démontrent le potentiel de ce candidat à la thérapie génique pour minimiser les symptômes importants associés à l'hémophilie A et devenir une alternative au fardeau actuel de la prise en charge de la maladie. ' a déclaré Rob Schott, responsable du développement chez Sangamo.
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