Les autorités européennes s'ouvrent aux essais cliniques virtuels, mais...

Pour réduire le coût de développement d'une molécule, les solutions ne sont pas légions. Le laboratoire peut essayer de limiter le nombre d'humains inscrits dans les essais cliniques, améliorer le choix des groupes de patients pour trouver ceux répondant au mieux aux traitements et étant le moins soumis à une éventuelle toxicité, ou encore réduire en amont le nombre de tests effectués sur les animaux. À cet effet, les essais cliniques in silico se diffusent depuis quelques années pour réduire le coût des essais in vivo (sur l'homme et l'animal), qui représentent 75% des dépenses liées au développement d'une molécule.

Il s'agit d"essais virtuels basés sur des données existantes. Leur objectif est de prédire les effets du médicament sur le corps et les effets de l'organisme sur le médicament (pharmacocinétique).

Plus les données sont nombreuses, plus les prédictions ont des chances d'êtres justes. "Dans certains cas, on peut extrapoler des données d'animaux vers des hommes, ou des adultes vers les enfants", ajoute-t-elle.

Les modèles alternatifs d'essais cliniques validés par l'Europe

Après des années de réticence, les Agences réglementaires s'ouvrent. "L'Agence européenne des médicaments a commencé à s'intéresser à ces essais in silico, suite à la régulation sur les cosmétiques instaurée pour éviter les tests sur les animaux", raconte Emmanuelle Voisin.

Puis des approches in silico sont mentionnées dans les lignes directrices de l'Agence, avec des embryons de réglementation, à partir de 2014 et 2015. Cette année-là, l'Europe reconnait l'importance de ces essais virtuels pour réduire "le nombre d'humains et d'animaux testés". Une nécessité "pour la sécurité" qui va de pair avec l'efficacité des essais cliniques, selon l'institution. En 2016, l'Europe valide les "modèles alternatifs d'essais cliniques", et propose d'utiliser des résultats de méthodes de modélisations d'essais virtuels dans les dossiers de demande mise sur le marché pour des produits thérapeutiques. "On envisage désormais que l'homme peut être un modèle mathématique, avec des méthodes permettant de modéliser chaque patient individuellement dans un essai clinique", avance Corinne Szilagyi, du cabinet Biotech Développement Conseils.

Enfin, en 2017, l'Agence européenne des médicaments accepte l'utilisation des essais cliniques virtuels pour "prendre en compte les résultats dans les évaluations des rapports bénéfices-risques des médicaments", expose Emmanuelle Voisin.

Une procédure laborieuse

Toutefois, alors que la FDA se focalise sur les données issues de ces tests in silico, l'Agence européenne reste très prudente et impose une réglementation plus stricte.

Car si les essais cliniques virtuels se sont développés, les méthodes et les logiciels ont eux aussi évolué dans un environnement concurrentiel  investi par des prestataires de santé numérique comme Ariana Pharma, ou encore Novadiscovery.

Les règles strictes de l'Agence européenne visent à garantir la sécurité des patients choisis à l'issue de ces essais cliniques virtuels. Mais selon la consultante, cela produit des effets pervers pour les industriels :

Ces derniers espèrent obtenir des règles plus souple en s'appuyant sur l'Avicenna Alliance, un lobby pour la médecine prédictive, créée en 2015, regroupant chercheurs et industriels et travaillant avec les autorités. L'autre objectif de ce groupe d'intérêt est de promouvoir un rapprochement des réglementations de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments concernant la prise en compte de la simulation numérique, pour faciliter les démarches des industriels du médicament.