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Biotechnologies : des premiers essais cliniques très concluants pour Aelis Farma contre la trisomie 21

Jean-Philippe Déjean

Publié le 15 décembre 2021 à 15:31 - Mis à jour le 16 décembre 2021 à 09:20

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Les premiers essais cliniques menés sur le candidat-médicament AEF0217 développé par Aelis Farma sont positifs. Seul candidat-médicament capable de traiter à terme les troubles cognitifs provoqués par la trisomie 21 (syndrome de Down), c'est l'une des deux grandes innovations en cours de développement de la startup bordelaise.

La société de biotechnologie bordelaise Aelis Farma, fondée et présidée par le professeur Pier Vincenzo Piazza, ex-patron de l'Institut de neuroscience Magendie, à l'Université de Bordeaux, vient d'annoncer que la première administration de l'AEF0217, son candidat-médicament pour le traitement des troubles cognitifs dans le cadre du syndrome de Down, autrement-dit la trisomie 21, sur une cohorte de volontaire sains s'est déroulée avec succès.

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Il s'agit d'une étude clinique de phase 1 au cours de laquelle sont évaluées la sécurité, la tolérance et les caractéristiques pharmacocinétiques du candidat-médicament (ses effets sur l'organisme), en l'occurrence auprès de 68 volontaires ne présentant aucune pathologie.

Préserver la mémoire de travail

Ce premier essai clinique de phase 1 montre que l'AEF0217, utilisé à une dose comprise dans la gamme thérapeutique anticipée est bien toléré "et présente des profils de sécurité et d'exposition plasmatique favorable pour la suite du développement clinique".

"Cette innovation développe une molécule qui cible le déficit cognitif spécifique à la trisomie 21 qui regroupe un grand nombre de fonctions, dont la mémoire de travail. Le médicament que nous développons permet d'améliorer cette fonction très déficitaire chez les trisomiques 21. Cette molécule 217 est capable de modifier un comportement pathologique sans affecter le fonctionnement du cerveau", avait déjà eu l'occasion d'expliquer à La Tribune le professeur Pier Vincenzo Piazza, ex-patron du Neurocentre Magendie (Inserm), à l'Université de Bordeaux, où est logée la startup.

Modifier un comportement pathologique sans effet secondaire

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A la fois psychiatre et neurobiologiste, Pier Vincenzo Piazza a profondément renouvelé l'état des connaissances en mettant à jour les mécanismes moléculaires de la vulnérabilité aux drogues. Un travail de fond qui lui a permis d'identifier en 2014 un mécanisme capable de protéger naturellement le cerveau des effets néfastes du cannabis chez l'animal.

Jean-Philippe Déjean

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