Après le partenariat noué avec Astrazeneca, Genomic Vision s'est associé avec un nouveau poids lourd des sciences de la vie. "Nous collaborons avec Editas Medecine pour que ce dernier accélère dans le développement de l'utilisation des ciseaux moléculaires CRISPR-Cas 9. Le partenariat est amené à durer au moins un an", a annoncé à La Tribune Aaron Bensimon, président et directeur général de Genomic Vision.
Editas utilise CRISPR-Cas 9 pour couper des gènes défectueux et les remplacer par d'autres gènes afin de soigner des maladies oculaires rares (Amaurose congénitale de Leber et le syndrome de Usher), des cancers, ou encore des maladies génétiques touchant le poumon ou les muscles. Peu coûteux et faciles à utiliser, ils pourraient être l'innovation majeure du XXIe siècle, selon Jean-Stéphane Joly, directeur de recherche à l'Institut des neurosciences Paris-Saclay.
Pour pouvoir démarrer les essais cliniques sur l'homme, Editas devra convaincre la FDA (Agence américaine des médicaments) de l'efficacité et de la fiabilité de sa méthode en lui fournissant des données satisfaisantes. C'est là que Genomic Vision a un rôle à jouer. La société française va veiller au contrôle qualité de la modification moléculaire. "Editas découpent les ADN, puis nous les envoient. Nous effectuons un peignage moléculaire (une technique qui permet de déposer de façon linéaire des molécules individuelles d'ADN sur une lame de verre, NDLR) et nous vérifions la précision de la découpe. Nous renvoyons des corrections à Editas qui aiguise ainsi ses ciseaux petit à petit", expose Aaron Bensimon. Dans le détail, la biotech française va comparer la zone découpée à une référence, et déterminer si les ciseaux moléculaires d'Editas sont suffisamment bien effectué en mesurant le pourcentage d'efficacité de l'utilisation de CRISPR-Cas 9.
Pour fonctionner, ce découpage moléculaire doit être précis "à 100%", assure le patron de Genomic Vision. "Même une erreur sur une cellule parmi mille injectées peut poser problème". Lors de l'injection de thérapies géniques sur des enfants bulles, "des erreurs sur la position et la quantité de gènes insérés dans le génome de certains enfants ont provoqué des leucémies chez certains d'entre, allant jusqu'au décès pour un patient", rappelle Aaron Bensimon. L'essai clinique avait d'ailleurs été stoppé.
Editas recourra certainement à d'autres batteries de tests complémentaires au peignage moléculaire, dont le séquençage génomique, un autre type d'analyse du génome.
La société américaine, qui a pu faire rentrer Bill Gates et Google dans son capital, cherche à sortir rapidement assez de données prouvant la fiabilité dans ses utilisations du ciseau moléculaire, et la viabilité de la méthode pour lancer les essais cliniques sur l'homme.
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Depuis son introduction en février 2016, et son plus haut atteint en mars 2016, à près de 42 dollars l'action, le titre a été divisé par deux depuis, en raison des doutes autour de l'application de la technologie. La société a du mal à rassurer le marché. Fin 2015, Editas promettait des essais sur l'homme en 2017 pour traiter l'Amaurose congénitale de Leber. Récemment, la société a repoussé l'échéance à la mi-2018. Elle pourrait néanmoins devenir la première société à utiliser CRISPR sur l'homme.
Côté autorités réglementaires, la FDA juge que CRISPR pose encore des questions éthiques et représente des risques. Elle assure toutefois plancher sur la recherche d'une politique pour assurer la sécurité et la régulation autour de ce type de produits thérapeutiques.
Genomic Vision attend aussi beaucoup de la FDA. La biotech française espère qu'elle fera de sa technologie un outil standard dans l'approbation des utilisations de CRISPR. La société cherche en outre des partenariats en Europe et en Chine. Dans ce pays, "les laboratoires ont montré un vif intérêt pour notre technologie", assure Aaron Bensimon. Dans le pays, "les sociétés sont très avancées, en raison d'une souplesse de l'Etat sur l'utilisation de CRISPR. La Chine est le numéro 1 dans l'utilisation de CRISPR".
Ce pays est précurseur dans l'utilisation de ces ciseaux moléculaires. Il est le premier pays à avoir utilisé cette méthode sur des embryons humains en 2015. Les résultats des essais se sont avérés mitigés.
Les Etats-Unis ont suivi deux ans plus tard: des chercheurs de l'université l'Oregon qui ont tenté de corriger une mutation génétique pour la cardiomyopathie hypertrophique.
