La France, une championne de la thérapie génique ?

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Dans le monde, plus de de 2.000 essais cliniques sont en cours dans la thérapie génique.
Dans le monde, plus de de 2.000 essais cliniques sont en cours dans la thérapie génique. (Crédits : Reuters)
Plusieurs biotechs françaises pourraient lancer un traitement en thérapie génique dans les années, voire les mois à venir. Pour le moment, rares sont les sociétés pharmaceutiques à avoir réussi à lancer un produit dédié à cette stratégie thérapeutique prometteuse dans les cancers et les maladies rares.

2016 aura été une bonne année pour la France dans la thérapie génique, cette stratégie thérapeutique consistant à délivrer un gène fonctionnel pour remplacer un gène défectueux afin de soigner, voire guérir, des maladies rares et des cancers. Ainsi, l'AFM-Téléthon et Bpifrance ont annoncé en novembre le lancement de la société YpsosKesi, future grande plateforme industrielle pour le développement et la production à grande échelle de produits de thérapies géniques et cellulaires. Présentée comme "le premier acteur industriel pharmaceutique français dédié aux maladies rares", la société va s'appuyer sur une usine construite à Evry. Son objectif sera de lancer sur le marché "des lots de thérapie génique pour des maladies du muscle, du sang, du système immunitaire".

Par ailleurs, plusieurs biotechs françaises ont connu une année 2016 faste.

  • Gensight développe GS010, un candidat-médicament en phase III (le recrutement de patients est engagé jusqu'au premier semestre 2017) contre la maladie de Leber, une pathologie héréditaire pouvant entraîner la cécité. Elle fait partie des rares sociétés développant un traitement ophtalmique à un stade clinique avancé et basé sur la thérapie génique. Elle espère lancer ce traitement dans deux ans sur le marché. Mardi 20 décembre, la société a publié les résultats de ses phases I/II pour ce traitement: elle évoque pour chacun d'entre eux un gain d'acuité visuelle à 78 semaines de suivi. Et cette année, Gensight est devenue la première société de thérapie génique cotée en Europe.
  • Les Français se distinguent également dans la thérapie génique en oncologie avec Cellectis et l'utilisation des CAR-T. Le docteur Michel Sadelain, un des pionniers de cette stratégie thérapeutique, la définit comme une méthode associant thérapie cellulaire et thérapie génique. Il s'agit de lymphocytes T reprogrammés pour s'attaquer aux cellules tumorales. Grâce à l'UCART19, la biotech française est parvenue à guérir une petite fille de onze mois atteinte d'une leucémie qui résistait à tous les traitements en 2015. Dans le cadre de sa phase 1, en 2016, un premier patient a été traité d'une leucémie lymphoblastique avec cette méthode thérapeutique.

Le plus grand laboratoire pharmaceutique français, Sanofi, travaille aussi sur des traitements utilisant cette stratégie thérapeutique contre la DMLA et la maladie de Parkinson. Ces derniers sont à des stades de développement peu avancés, pour le moment.

Échec et retour de la thérapie génique

Mais l'épopée de la thérapie génique a connu ses "hics". L'Hexagone, que l'Inserm place parmi les leaders mondiaux dans ce domaine thérapeutique, a certes apporté les premières preuves d'efficience dans la thérapie génique. Au début des années 2000, en association avec le Royaume-Uni, la France avait traité des enfants bulles par le biais de cette thérapie. Mais sur les neuf premiers enfants traités en France, l'un d'eux était mort d'une leucémie, développée certainement à cause de complications de la thérapie génique, montrant les risques induits par cette stratégie thérapeutique.

En outre, des sociétés françaises, qui ont nourri de grands espoirs dans ce domaine, ont décidé de déplacer leur curseur. C'est le cas de Transgène, la plus ancienne biotech cotée à Paris. Elle a développé des solutions de thérapie génique pendant ses premières années avec l'AFM, puis s'est réorientée vers l'immunothérapie.

La thérapie génique en France et dans le monde a connu de nombreux échecs lors des essais cliniques, puis s'est trouvée en perte de vitesse en termes de recherches scientifiques. Comme le rapporte la revue scientifique Nature, le nombre de publications scientifiques a décru au milieu des années 2000, avant de connaître une recrudescence au début des années 2010.

Pas de traitement français sur le marché

Si la thérapie génique revient en force aujourd'hui, la France ne concrétise pas : elle n'est pas encore parvenue à lancer un traitement sur le marché. Elle n'est néanmoins pas en retard dans l'industrialisation de ces produits : rares sont les traitements basés sur la thérapie génique à passer la barrière du marché. On en compte trois :

  • En septembre, le Strimvelis de GSK, qui s'attaque à une rare maladie immunitaire, a reçu le feu vert européen.

Nature estime néanmoins, que cette stratégie thérapeutique, pour laquelle plus de 2000 essais cliniques sont en cours, se dirige vers de multiples lancements sur le marché dans les années à venir, après une série de déboires dans les années 2000.

Une quinzaine de sociétés cotées aux Etats-Unis

Autre "hic" pour la France : elle ne dispose pas de la force de frappe financière des sociétés américaines, capables de lever beaucoup d'argent en Bourse outre-Atlantique.

En effet, il existe une quinzaine de sociétés spécialisées dans la thérapie génique aux Etats-Unis, chacune est cotée plusieurs centaines de millions de dollars. L'une d'entre elles, Spark Therapeutics, pourrait devenir en 2017, la première société américaine à lancer un traitement basé sur la thérapie génique, avec son produit en cours de phase III contre des maladies rétiniennes héréditaires.

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Commentaires
a écrit le 21/12/2016 à 15:15 :
Un article traite avec bcp trop de legerete ou de la complaisance?
La therapie genique est interessante a condition de ne pas s'appliquer sur des cellules souches embryonnaires qui sont manipulees et/ou detruites. les cellules souches adultes sont autant efficaces. ensuite, la therapie genique appliquee aux cellulles germinales (modification genetique qui s'applique sur la descendance) est immoral (eugenisme).
a écrit le 21/12/2016 à 11:56 :
C'est pas avec les dirigeants de droite qu'on va se taper aux prochaines présidentielles que ça va avancer, quoi on voit l'influence qu'ont sur eux les ultra-cathos (strictement opposés à ce type de thérapies).
a écrit le 21/12/2016 à 11:33 :
Il serait temps d'avoir des fonds de pension français qui pourraient non seulement stabiliser le capital des sociétés notamment celles du CAC 40 mais aussi permettre de lever des capitaux significativement et permettre à nos PME/PMI de se développer et créer des emplois. Aussi encourager les investisseurs en mettant en place une fiscalité qui ne soit pas confiscatoire comme actuellement. Enfin orienter une partie de l'épargne des assurances vie des obligations qui ne rapportent rien vers les actions.
a écrit le 21/12/2016 à 11:14 :
Et toujours rien contre la SLA ? C'est pourtant la maladie génétique rare la plus répandue. Les fonds du Téléthon sont censés être fléchés également vers ce type de maladies, à ma connaissance. Avez-vous des infos à ce sujet ?
a écrit le 21/12/2016 à 9:33 :
Il est toujours étrange d'entendre parler de mise sur le marché de thérapie génique sachant que le génome humain n'a toujours pas été entièrement décodé.

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