Ophtalmologie : Horama concurrence les Américains dans la thérapie génique

En mars dernier, face à la concurrence américaine, six scientifiques de renom de l'Inserm et des CHU de Nantes et de Montpellier, experts internationaux spécialisés dans la thérapie génique appliquée à l'ophtalmologie pour soigner des patients atteints de maladies rares ont fait appel à l'entrepreneur Denis Cayet, lui-même atteint de la maladie de Stargart, pour fonder la société Horama.

Une entreprise de biotechnologie destinée à accompagner le développement et la mise sur le marché de traitements pour lutter contre l'amaurose congénitale de Leber et la rétinite pigmentaire. Ces deux pathologies sont à l'origine de nombreuses cécités chez l'enfant et de déficiences visuelles graves chez l'adulte. Elles concernent respectivement 21.000 et 140.000 individus dans le monde. Une goutte d'eau? Denis Cayet explique :

10 à 15 millions d'investissement

Actionnaire à 17% de l'entreprise, l'entrepreneur vient d'apporter 150.000 euros et de lever 300.000 euros auprès de deux industriels vendéens (Sodebo et Soulard), membres de la Fondation Thérapie Génique en Pays de la Loire. Cette première levée de fonds, qu'Horama souhaite abonder par un financement de BPIFrance, doit lui permettre de lancer l'étude toxicologique et de poursuivre les essais cliniques de phase II. Déjà, Denis Cayet indique qu'il faudra trouver 4 millions d'euros fin 2015-début 2016 pour envisager une commercialisation au cours de 2018 et poursuivre le deuxième traitement concernant la rétinite pigmentaire.

Une première à Nantes

Horama réunit au sein du comité scientifique les plus grands experts français et internationaux en thérapie génique ophtalmologique. Autour de Philippe Moullier, Fabienne Rolling, Michel Weber, Guylène le Meur, Christian Hamel et Vasiliki Kalatzis, en jouant sur la complémentarité de leur spécialité, sont à l'origine du premier essai de thérapie génique en ophtalmologie en France dans l'amaurose congénitale de Leber conduit à Nantes.  Spécialiste des vecteurs viraux utilisés pour le transfert des gènes, le Dr Fabienne Rolling et son équipe ont d'ores et déjà démontré un retour de la vue chez le chien, souffrant d'amaurose congénitale de Leber.

Cette première française, réussie grâce aux précédents travaux du Dr Hamel, a permis de mettre en place un essai clinique de phase I et II au CHU de Nantes, dont les résultats préliminaires seraient  probants. Cette expertise devrait aussi profiter aux transferts de gènes dans la rétine pour le traitement des dystrophies rétiniennes alors que les Américains, en cours d'essais cliniques de phase III, seraient prêts à lancer leur traitement d'ici un an à trois ans.

"Certes, le projet Horama est un peu moins avancé, mais nos traitements sont moins toxiques et génèrent moins d'effets secondaires", plaide Denis Cayet, face à une concurrence d'autant plus saine qu'elle pourrait faire baisser le coût des traitements de thérapie génique qui peuvent atteindre 200.000 euros dans certains pays. Aujourd'hui, en France, le coût du médicament est estimé à 75.000 euros la dose. En l'occurrence, il en faut deux. Pour chaque œil. C'est toute la difficulté du projet.

"Il va falloir trouver un équilibre entre le juste prix du médicament pour permettre à la science de se développer et au patient d'accéder au traitement", observe le patron d'Horama, dont la structure nantaise va bénéficier de la proximité d'Atlantic Bio GMP, récemment autorisé à produire des Médicaments de Thérapie Innovante (MTI) sous statut public. En 2009, l'OMS estimait à 180 millions le nombre de personnes souffrant de malvoyance dans le monde, dont environ 22,5 millions souffrant de maladies génétiques dues à la dégénérescence du système nerveux de l'œil.