Comment l’innovation thérapeutique voit-elle le jour ?

L'innovation thérapeutique désigne bien plus qu'un simple progrès scientifique  : elle est la réponse à des besoins médicaux non satisfaits, et sa raison d'être est l'amélioration de la durée et de la qualité de vie des patients. Son processus débute par l'identification d'un besoin, puis se poursuit avec diverses étapes sur plusieurs années  : la recherche préclinique sur de nouvelles molécules, les phases d'essai clinique, l'homologation par les autorités de santé, la production et la mise à disposition sur le marché.

Cette dynamique est essentielle, non seulement pour les personnes malades et leurs familles, mais aussi pour la société dans son ensemble. L'innovation thérapeutique offre de nouvelles chances de survie aux personnes atteintes de cancers, de maladies cardiovasculaires ou encore de maladies rares. Les vaccins et autres traitements préventifs protègent les personnes et permettent une réduction des formes graves des maladies visées.

Les bénéfices vont bien au-delà de la santé individuelle. L'accès à des traitements et vaccins efficaces favorise le maintien d'une population active en meilleure santé et renforce sa productivité. L'amélioration de la qualité de vie se traduit par des économies pour le système de santé et stimule la croissance économique, laquelle permet de nouveaux investissements dans la recherche en santé.

Ce cercle vertueux est toutefois confronté à de nombreux défis. Le développement d'un médicament est un processus long, coûteux et très sélectif, nécessitant entre 10 et 15 ans d'expérimentation et un investissement moyen de 2,3 milliards de dollars. En 2019 au niveau mondial, environ 90 % des molécules étudiées n'ont jamais atteint le stade de la commercialisation. Des avancées dans la recherche et développement, et l'utilisation de l'intelligence artificielle ont depuis permis d'améliorer ces taux d'attrition. En 2023, Pfizer a ainsi atteint 17 % de réussite dans son processus de développement du médicament - depuis le premier essai sur l'homme jusqu'à l'approbation de la nouvelle molécule - soit près de dix fois sa performance de 2010.

La question des prix de vente des nouveaux traitements constitue également, et trop souvent, un frein à leur accès. Discutés avec les pouvoirs publics de chaque pays, les tarifs des médicaments essentiels sont négociés entre 15 et 30 % plus bas en France qu'ailleurs en Europe. Dès lors, comment garantir un juste équilibre entre l'accessibilité des innovations thérapeutiques au plus grand nombre et la rentabilité pour les différents acteurs économiques qui investissent dans leur développement ?

Par ailleurs, l'enjeu de la souveraineté sanitaire devient de plus en plus prégnant. La France et l'Europe doivent renforcer leurs capacités de recherche, de développement et de production sur leur sol. Cela nécessite un engagement fort des pouvoirs publics et des acteurs privés pour soutenir l'innovation, tout en garantissant que les avancées scientifiques se traduisent en bénéfices concrets pour l'ensemble de la population.

Réalisé avec le soutien institutionnel de Pfizer, ce supplément vise à mettre en lumière les mécanismes et les défis de l'innovation thérapeutique. Il fait aussi le point sur les derniers progrès dans trois domaines  : les vaccins, l'oncologie et la thérapie génique.

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