ENTRETIEN - D’abord il y a cet adjectif, rare, si peu approprié à ces 7.000 pathologies qui touchent quelque 300 millions de personnes dans le monde, 30 millions en Europe et plus de 3 millions en France. Dont 80% sont des enfants. Des maladies dites rares donc, bien que multiples, fréquentes et, prises collectivement, numériquement imposantes, qui vont faire l’objet d’un quatrième Plan national visant à toujours mieux organiser et structurer les réponses, notamment en termes de diagnostic et de prise en...LA TRIBUNE - Depuis 2004 et la désignation des maladies rares comme l'une des cinq priorités de santé publique, trois Plans nationaux maladies rares (PNMR) ont été lancés pour mieux accompagner les 3 millions de personnes atteintes de ces pathologies en France à travers, notamment, la structuration de filières. Le dernier s'achève cette année. Quid du quatrième et quels seront ses enjeux ?
PHILIPPE BERTA - Le PNMR 4 a bien été confirmé par le ministère de la Santé et des Solidarité et celui de l'Enseignement supérieur et de la Recherche. Il devrait être formalisé et présenté lors de la prochaine journée des maladies rares, le 29 février 2024, elle-même une journée rare. Quant à ses enjeux, il s'agit de poursuivre et d'améliorer toujours plus la dynamique instaurée par les trois premiers plans, à savoir faciliter l'accès au diagnostic et au soin, assurer une prise en charge de qualité, promouvoir la recherche, développer la formation et susciter, en particulier du côté industriel, la production de médicaments orphelins. Or, je remarque et je regrette que parmi ceux qui prendront la plume pour rédiger le PNMR 4, on ne compte ni représentant des patients, qui sont de véritables experts, ni représentant d'industriels, sans qui il me semble difficile de parler médicaments.
Comment l'expliquez-vous ?
Il y a, dans notre pays, une difficulté à vivre la relation publique-privée. Dans nos métiers plus particulièrement, nous nous sommes aperçus au fil des décennies que le public était le meilleur compétiteur du privé, notamment sur la question de la répartition des tâches. Prenons l'exemple du séquençage ADN, selon moi impératif pour réduire l'errance en termes de diagnostic mais dont les coûts d'investissement, de fonctionnement et de changement technologique sont importants. Est-ce vraiment le rôle de l'hôpital ? Il existe de très belles entreprises en France, qui ont de très belles plateformes de séquençage, avec qui nous aurions pu négocier cette partie-là et ainsi permettre à l'hôpital de concentrer le tir sur les services hospitaliers en les renforçant humainement sur les sujets de la bio-informatique et des conseils génétiques. Cela ne s'est pas fait, et c'est bien dommage car donner l'apanage au public ne contribue en rien au développement industriel. Avec les conséquences que l'on a vu lors de la crise de la Covid. Pas de masque, pas de système de prélèvement, pas d'appareil PCR, pas de kit PCR, pas de congélateur adapté... Depuis les années 80, nous nous sommes déshabillés de tous les outils, y compris de production, nécessaires à la progression de la biologie dans ce pays. Résultat : nous sommes en situation de dépendance, une situation souvent liée au fait que nous n'avons pas su aider les entreprises au bon moment ou nous les avons laissé en concurrence directe avec le public.
