Grâce à cette innovation, une patiente du CHU de Toulouse souffrant d'une maladie très rare du rein (déficience en LCAT) a échappé à la dialyse voire à la transplantation. À partir de janvier 2020, elle a commencé à recevoir par injection intraveineuse le biomédicament mis au point par la société toulousaine Abionyx.
Fondée en 2005 sous le nom Cerenis, la biotech a développé un produit qui reproduit de façon "complètement biologique" du "bon cholestérol". Elle a ainsi recréé un produit qui mime le cholestérol HDL et une protéine (APOA1) habituellement fabriquée par les intestins et le foie. "Notre traitement a deux fonctions. La première est d'aller chercher tous les lipides dans le corps, qu'ils soient toxiques ou non, pour les ramener au foie, pour être éliminés. La deuxième propriété du biomédicament est de réduire l'inflammation", décrit Cyrille Tupin, le directeur général d'Abionyx.
"La patiente du CHU de Toulouse souffrait d'une maladie qui crée une accumulation de lipides au niveau des reins, qui vont conduire à une situation où les reins vont se retrouver bouchés. Une autre conséquence de la maladie est que la patiente subissait un flou visuel. Les personnes qui souffrent de cette maladie doivent être dialysés avant d'être transplantés, parfois plusieurs fois. Très vite après le début du traitement, la patiente a vu sa fonction rénale stabilisée, elle a évité la dialyse. Et après quelques semaines, elle avait retrouvé une vision normale, ce qui a été confirmé par des examens. Et un an après la fin du traitement, le professeur Stanislas Faguer, néphrologue au sein du CHU de Toulouse, a attesté que ces troubles visuels n'étaient pas revenus."
