Vers des médicaments vingt-cinq fois plus efficaces ?

Beaucoup d'entre nous ont une vision totalement déterministe de la médecine : une maladie clairement définie, un diagnostic qui permet de la déterminer de façon certaine puis un traitement qui va la guérir. Mais la réalité est très différente. Pour être mises sur le marché, les thérapies doivent certes avoir une efficacité démontrée « en moyenne ». Mais cette efficacité n'est pas forcément acquise pour chacun ni exempte d'effets secondaires. Ainsi, une étude[1] des 10 médicaments les plus vendus aux Etats-Unis ne constate un effet optimal que pour un patient sur 4 à 25, l'efficacité pouvant être faible pour les autres. C'est particulièrement vrai pour les anticancéreux qui n'ont d'effet qu'environ une fois sur deux, alors que les effets indésirables sont plus systématiques. On essaye un traitement. Si l'effet escompté n'est pas là, on en essaye un autre.

Mieux connaître les facteurs de succès d'un traitement

Ne sachant pas à l'avance dans quels cas ils sont efficaces, il reste utile d'administrer ces médicaments. En revanche, les traitements seraient infiniment plus efficaces si l'on pouvait savoir celui qui sera efficace pour un type de patient, afin d'appliquer dès le début la thérapie appropriée. Mieux connaître les facteurs de succès d'un traitement permettrait de mieux cibler les patients, de réduire les effets indésirables et d'engendrer des économies tout en soignant mieux cancers, diabète, maladie d'Alzheimer, asthme, ...

C'est exactement ce que la médecine personnalisée est en train de réaliser. Passer d'une médecine « prêt à porter » à une médecine « sur mesure », avec des traitements adaptés aux caractéristiques des patients et de leur maladie. Entre le diagnostic de la pathologie et l'administration du traitement, on réalise un test (analyse des cellules voir séquençage de l'ADN) qui permet de caractériser le profil des patients. La première thérapie ciblée, le Trastuzumab, a été mise sur le marché il y a près de vingt ans. Elle cible les femmes atteintes d'un cancer du sein présentant une altération du gène HER2, ce qui permet d'éviter d'administrer un médicament à des patientes pour lesquelles il serait inefficace.

Un nouveau rôle pour les données médicales

Certes, nous n'en sommes pas au ciblage efficace à 100% et il faudra encore du temps, probablement plus d'une décennie, et des milliards d'investissement pour y arriver. Mais dans un futur proche, les progrès du séquençage du génome associés à la bio-informatique et à l'analyse des données médicales vont permettre le développement de thérapies ciblées sur un nombre croissant de patients.

Pour cela, le rôle des données médicales va évoluer. La façon dont le système de santé et les industriels partagent leurs données devra également évoluer. Auparavant il s'agissait de réaliser des études pour prouver l'efficacité du médicament et d'en suivre les effets indésirables. Demain, les effets d'un médicament pourront être rapprochés avec le profil génétique des patients et les caractéristiques de leur environnement (alimentation, expositions...). Cela permettra d'améliorer de façon continue les traitements, de mieux maîtriser leurs effets et d'accélérer l'arrivée sur le marché de nouveaux médicaments. Les modèles d'enregistrement et de remboursement des médicaments  évolueront vers un paiement au résultat plutôt qu'au médicament consommé. En identifiant plus précisément les critères qui conduisent au développement d'une maladie, on pourra en effet à la fois mieux prévenir et mieux guérir. La notion de soin s'étendra à la prise en charge personnalisée de sujets comme l'hygiène de vie, le régime alimentaire ou la gestion du stress.

De la prévention déléguée au privé

Les industriels de la santé investissent déjà massivement dans les médicaments de demain. Faute d'un cadre de remboursement, les politiques de prévention restent sous-développées. A terme le système public de santé devra soit augmenter significativement les moyens alloués à la prévention, soit déléguer largement cette tâche au privé. Par exemple en mettant en place des paiements à la pathologie, incluant la prévention, les médicaments et les actions assurant de leur bonne utilisation.

Les acteurs privés seront alors payés sur l'amélioration de l'état de santé, plutôt qu'en fonction de la croissance des ventes de médicaments ou du nombre d'actes. Patients, professionnels de la santé, industriels et assurance maladie ont tout à y gagner.

Vincent Champain est cadre dirigeant et président de l'Observatoire du Long Terme, think tank dédié aux enjeux de long terme (https://longterme.org)

[1] https://go.nature.com/4dr78f