Nouvelle polémique sur le prix des médicaments outre-Atlantique. Cette fois-ci, il ne s'agit pas d'anticancéreux ou de médicament contre l'hépatite C, mais de traitements contre une maladie rare : la myopathie de Duchenne. Cette maladie génétique, qui entraîne une dégénérescence de l'ensemble des muscles, touche 9.000 Américains.
En septembre 2016, l'eteplirsen, produit développé par Sarepta Therapeutics est approuvé. Sur le papier, c'est une petite révolution puisqu'il s'agit du premier vrai traitement contre la myopathie de Duchenne. Mais des scientifiques doutent de sa réelle efficacité. Plusieurs experts de l'Agence américaine des médicaments (FDA) estimaient en avril 2016 que le médicament n'apportait pas de bénéfice significatif. La direction de la FDA a tranché en faveur d'une autorisation, et suivi l'avis de l'Association des patients touchés par la myopathie de Duchenne, qui avait vivement critiqué l'avis négatif rendu par les experts de l'autorité de santé quelques mois plus tôt. Ce traitement est utilisable pour 13% des patients atteints d'une forme particulière de l'affection, et son prix est onéreux : 300.000 dollars par patient et par an.
En février, nouvelle polémique. Marathon Therapeutics obtient le feu vert l'Agence américaine des médicaments (FDA) pour le deflazacort. Ce traitement à base de cortisone, qui existe depuis 30 ans, est devenu un générique. "Marathon Therapeutics n'a rien modifié et a juste déposé une demande de mise sur le marché", explique à La Tribune Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon. Le laboratoire pharmaceutique a eu la bonne idée de le tester pour les patients atteints de la myopathie de Duchenne. Il fixe le prix du traitement à 89.000 dollars par an et par patient, contre 1000 dollars pour la même dose auparavant...
Cela soulève une vague de critiques dans l'opinion, et plusieurs élus démocrates, dont le sénateur Bernie Sanders somment le laboratoire de s'expliquer. Marathon Therapeutics choisit rapidement de suspendre le lancement du traitement sur le marché et de vendre son traitement à PTC Therapeutics pour 140 millions d'euros. Cer dernier promet de revoir le prix du traitement. PTC est désormais dans le collimateur d'élus du Sénat américain, qui exigent des baisses de prix.
L'Europe, quant à elle, semble pour le moment épargnée par les polémiques. L'ataluren, de PTC est le seul traitement approuvé qui ralentit la progression de la maladie. Il bénéficie d'une autorisation conditionnelle de mise sur le marché en Europe. Mais son approbation est bloquée aux Etats-Unis car le produit thérapeutique est jugé insuffisamment efficace par la FDA. "Ce médicament, ciblé sur un type de mutation, concerne environ 10% des malades, coûte plusieurs centaines de milliers d'euros par an selon le poids du patient, pour un effet très modeste", selon Serge Braun.
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En France, où 2.500 personnes sont atteintes de la myopathie de Duchenne, la Haute autorité de santé juge l'amélioration du service médical rendu par l'ataluren "mineur". "La tolérance est acceptable", estime l'Autorité de santé, mais le traitement "apporte une amélioration du service médical rendu mineure dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de l'absence d'alternative thérapeutique".
