Maladies rares : les big pharmas investissent de plus en plus mais sans prendre de risques

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Sur 8000 maladies rares répertoriées, seules 1% sont couvertes par des traitements.
Sur 8000 maladies rares répertoriées, seules 1% sont couvertes par des traitements. (Crédits : INERIS)
Les laboratoires pharmaceutiques attendent souvent que les recherches sur les médicaments effectuées par d'autres sociétés soient déjà bien avancées et concluantes pour investir. En outre, ils s'intéressent surtout aux maladies rares pouvant permettre de mieux connaître des maladies non rares.

À l'occasion du Téléthon, ces 5 et 6 décembre, les gros besoins financiers dans la recherche contre les maladies sont rappelés à l'envi. Sur 8000 maladies rares répertoriées, seules 1% sont couvertes par des traitements, avance Alcimed, société de conseil en innovation et développement de nouveaux marchés. "Il y a donc une multitude de marchés sur lesquels les big pharmas peuvent se positionner", analyse Nadège Penhaleux directrice de mission au sein de la société de conseil.

176 milliards de dollars de chiffre d'affaires en 2019

Les 500 plus gros laboratoires pharmaceutiques et biotechs connaîtront une croissance de leur chiffre d'affaires de 10,5% par an jusqu'en 2019 dans les médicaments orphelins. Elles passeront ainsi de (quasiment) 90 milliards de dollars en 2014 à 176 milliards de dollars de chiffre d'affaires dans 5 ans. Une progression double de celle des médicaments classiques, souligne le rapport 2014 d'EvaluatePharma, organisme qui regroupe des analystes du secteur pharmaceutique.

Ainsi, un géant pharmaceutique tels que Novartis présent sur le marché des maladies rares depuis 2001, viserait 11,8 milliards de dollars en 2018 dans ce secteur.

Quelles raisons à cet engouement ? En Europe par exemple, les sociétés bénéficient d'une aide scientifique pour le développement de médicaments orphelins, accompagné d'exonérations de taxes. Mais l'avantage le plus intéressant est "l'exclusivité commerciale de 10 ans, lorsque le produit est mis sur le marché, sauf exception", d'après Nadège Penhaleux.

Les big pharmas rachètent massivement les biotechs

Pourtant, les plus actifs dans la recherche sont les biotechs et startups, d'après la présidente de l'AFM-Téléthon. Et les big pharmas misent particulièrement sur le rachat de celles-ci.  En témoignent d'importantes acquisitions de biotechs par les gros laboratoires dans ces domaines ces dernières années.

Par exemple "GSK qui a établi un partenariat avec des fondations italiennes pour le développement de thérapies géniques, ainsi qu'avec différentes biotechs développant des médicaments orphelins", ou Sanofi qui "depuis le rachat de GENZYME en 2011, ancre de plus en plus sa présence sur le marché des médicaments orphelins" (deal avec ALNYLAM), liste Laurence Tiennot-Herment, la présidente de l'AFM Téléthon.

"Problématique de rentabilité"

"Il n'y a pas de prises de risques majeures" des grands laboratoires pharmaceutiques, analyse-t-elle. Celle-ci évoque notamment l'innovation thérapeutique, la thérapie génique (qui consiste à utiliser un gène-médicament à des fins thérapeutiques) qui pose "une problématique de rentabilité" pour les grands groupes.

Ainsi, les big pharmas s'intéressent surtout aux maladies rares pouvant permettre de mieux connaître des maladies non rares. Car certaines d'entre elles partagent les mêmes mécanismes physiopathologiques.

En outre les grosses industries pharmaceutiques attendent souvent que la phase 1 (mise en évidence du potentiel thérapeutique sur un petit nombre de malades) et la phase 2  (molécule développée et testée sur plus de 100 personnes et dose thérapeutique mesurée) de la recherche sur un médicament se soient avérées concluantes, ajoute la présidente.

Le potentiel de certaines maladies "ultra-rares"

Les plus délaissées restent évidemment les maladies "ultra-rares, qui représentent 2/3 des maladies rares", rappelle Laurence Tiennot-Herment. Et pourtant celles-ci ont parfois un "potentiel" énorme, estime-elle. Et de mettre en avant l'exemple des recherches dans la progéria, maladie entraînant un vieillissement accéléré, dont "on compte 2 à 3 cas en France et 25 en Europe":

"Un laboratoire marseillais financé majoritairement par l'AFM travaille sur l'identification de molécules pour cette pathologie. Les résultats sur les modèles cellulaires et les souris seront intéressants pour les patients sous chimiothérapie ou sous trithérapie, car la protéine mise en cause dans la progéria est la progérine. Elle est défectueuse aussi chez les personnes atteintes de cancers. Je ne doute pas qu'il aura un intérêt des big pharmas, si l'on découvre des molécules avec une efficacité telle qu'il y aura un effet secondaire sur les chimiothérapies, trithérapies et même le vieillissement normal."

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Commentaires
a écrit le 06/12/2014 à 17:57 :
Manque pas un mot ? "de la recherche sur un se soient avérées concluantes" sur un xxx ?
a écrit le 06/12/2014 à 16:02 :
Cà ne servira à rien de dépenser des sommes folles pour les maladies rares puisque le retour sur investissement est nul archi nul. Vous etes acheteur des actions de ces sociétés pharmaceutiques vous? Pas moi non merci infiniment.
a écrit le 06/12/2014 à 15:56 :
vous ne semblez pas connaitre l'unité INSERM Ra Di CO
a écrit le 06/12/2014 à 14:30 :
A quand une recherche avancée sur la névralgie pudendale ? ca ne rapporte certainement pas suffisamment aux laboratoires des milliers de personnes souffrent et toujours RIEN !!!
On a rien pour vous soulager.
L'Association AINPS a rencontré la Ministre de la Santé Marisol TOURAINE et toujours RIEN !!!
Réponse de le 06/12/2014 à 15:06 :
Vous n'êtes manifestement pas le nombril du monde médical qui n'est en aucun cas une oeuvre de charité. A chacun sa priorité cependant l'intérêt général prime sur les cas particuliers de maladies rares (peu rentables) et la stratégie des grands laboratoires est plutôt pragmatique afin d'optimiser les coûts de recherche qui n'aboutissent pas nécessairement sur une solution.

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