Maladies rares : Lysogène se lance dans la thérapie génique

Aller vite. Tel est le leitmotiv de Karen Aiach. Ce petit bout de femme énergique est doublement concernée par le devenir de la biotech Lysogène. Elle en est le PDG et elle est aussi maman d'une fillette de six ans atteinte du syndrome de SanFilippo. C'est pour coordonner les avancées sur cette maladie rare neuro-dégénérative du système nerveux - elle touche 3.000 enfants dans le monde - que Lysogène, à l'origine association de patients, est née en 2009. « Nous nous devions d'être innovants », explique la dirigeante.Quatre ans seulement après les premières recherches, la biotech a identifié un traitement potentiel de la maladie par thérapie génique. Elle compte lancer d'ici à la fin 2011 un premier essai clinique chez quatre jeunes patients à l'hôpital Necker (Paris), sous réserve de l'autorisation des autorités de santé compétentes. Une première en Europe, qui consistera à injecter un « vecteur- médicament » dans le cerveau pour remplacer le gène déficient.Pour parvenir à leurs fins, les dirigeants ont adopté une stratégie originale, préférant sous-traiter les recherches à des équipes internationales (Italie, États-Unis, Australie) plutôt que de nouer des partenariats. « C'est plus cher, mais plus simple : nous dictons le tempo », souligne Karen Aiach. Autre priorité : « Être en conformité avec ce que les autorités attendent. » Là encore dans un souci d'efficacité, quand les chercheurs pensent parfois plus à publier leurs travaux qu'à les amener aux malades.Levée de fondsLysogène, qui a déjà investi 2,3 millions d'euros et bénéficie d'une aide de 1 million de l'Association française contre les myopathies, a de quoi financer son premier essai, évalué entre 800.000 et 1 million d'euros. Elle finalise une deuxième levée de 3 millions d'euros auprès d'un fonds institutionnel britannique pour mener à bien la suite des recherches avant une étude de phase III, en 2014, sur 16 à 20 enfants. La dernière avant commercialisation. « Pour cela, il nous faudra 20 à 30 millions d'euros, que nous chercherons dès l'an prochain soit auprès de capital-investisseurs, soit d'industriels comme Genzyme [racheté par Sanofi, Ndlr], GSK ou Pfizer », explique la dirigeante.Elle compte sur le profil original de Lysogène, en phase avec l'évolution de l'industrie. « Nous sommes l'une des trois à cinq sociétés dans le monde capables de faire de la thérapie génique intracérébrale. Et nous incarnons le nouveau modèle de R&D, qui fédère chercheurs, investisseurs et patients, et mène ses projets rapidement », fait-elle valoir. Signe encourageant : installée au 52, rue de la Boétie, Lysogène aura comme voisin dès cet automne, au numéro 54, le siège mondial d'un certain... Sanofi. Audrey Tonnelie