Le (sévère) système de santé britannique dit oui à une thérapie génique à 594.000 euros

 |   |  425  mots
David Phillip Vetter (1971-1984) était atteint du Déficit immunitaire combiné sévère (DICS - SCID en anglais), une maladie héréditaire qui affaiblit considérablement le système immunitaire.
David Phillip Vetter (1971-1984) était atteint du Déficit immunitaire combiné sévère (DICS - SCID en anglais), une maladie héréditaire qui affaiblit considérablement le système immunitaire. (Crédits : DR)
La National Institute For Health and Care Excellence s'est satisfait du rapport coût/efficacité de ce traitement qui rallonge la vie des "bébé-bulles", des enfants privés de défenses immunitaire à cause d'une affection génétique rare.

Une nouvelle thérapie génique fait son entrée dans le marché britannique. Le laboratoire GSK a reçu il y a quelques jours le feu vert de la National Institute for Health and Care Excellence (NICE) pour commercialiser le Strimvelis, dont le prix a été fixé à 594.000 euros. Ce traitement, dont le fonctionnement est basé sur la thérapie génique (un gène fonctionnel est introduit, afin de corriger le gène défectueux). Il est destiné à améliorer la survie des bébé ou enfants bulles, une maladie qui affaiblit les défenses immunitaires -en raison d'un déficit de l'enzyme ADA -l'adénosine déaminase-. Les patients affectés sont forcés de vivre dans une chambre stérile.

Lors d'un essai clinique du laboratoire britannique, la survie médiane des patients ayant reçu le traitement atteignait 7 ans, et ils étaient 18 à vivre encore 13 ans après en avoir bénéficié. En l'absence d'aide thérapeutique, leur espérance de vie est souvent limitée à quelques mois en raison de leur incapacité à lutter contre les infections.

L'Italie était devenu, en 2016, le premier pays européen à approuver le Strimvelis, également pour 594.000 euros.

Une survie globale jugée satisfaisante

D'ordinaire, la National Institute For Health and Care Excellence, qui rend des recommandations faisant autorité basées sur les preuves cliniques et le rapport coût/efficacité, se montre très sévère avec les nouveaux traitements onéreux. Elle inflige des camouflets réguliers aux labos pharmaceutiques, jugeant les coûts de certains médicaments, les anticancéreux en première ligne, trop élevés par rapport à leur efficacité.

Mais pour le cas du Strimvelis  elle a estimé que le rapport coût/bénéfices justifiait le prix. Elle juge "très positif" les résultats de survie globale obtenus avec ce traitement administré à "une reprise" et "reconstituant le système immunitaire du patient". Pour mémoire, le système de santé britannique applique une méthodologie (appelé qaly) basée sur le nombre d'années de vie gagnées, mais aussi les effets d'un médicament sur la qualité de vie du patient.

Le Strimvelis ne devrait pas mettre en difficulté le système de santé britannique. Moins de 300 bébés ou enfants en Europe sont touchés par cette maladie génétique. Et GSK, en accord avec le National Institute for Health and Care Excellence, devrait traiter une personne par an au Royaume-Uni, un nombre qui peut toutefois varier, précise l'institution publique dans sa recommandation.

Réagir

Votre email ne sera pas affiché publiquement
Tous les champs sont obligatoires

Commentaires
a écrit le 25/10/2017 à 11:42 :
C'est les touts débuts d'une avancée qui sera historique en matière de correction de mauvaises formations souvent dû aux produits de toutes natures .
a écrit le 25/10/2017 à 11:41 :
Les très prometteuses thérapies géniques et le génie génétique sont encore au stade expérimental. Bienvenue dans le club des vivants aux nouveaux sujets d'expérience que la science va ainsi maintenir en vie plusieurs années.
Le coût global reste très faible, comparé au coût du traitement classique des cancers mortels d'environ 1 million par sujet.
a écrit le 24/10/2017 à 19:42 :
A la CMU en France, pour le patient, un traitement de ce montant là c'est le jackpot
a écrit le 24/10/2017 à 17:51 :
"Une survie globale jugée satisfaisante"

Et voilà la différence entre la recherche publique et la recherche privée, cette dernière ne s’intéresse qu'aux cas rentables.

Au secours, nous repoussons tous les jours un peu plus les limites de l'horreur dans notre système.

Merci pour votre commentaire. Il sera visible prochainement sous réserve de validation.

 a le à :