Un traitement à 594.000 euros pour guérir (peut-être) les "enfants bulles"

 |   |  591  mots
David Phillip Vetter (1971-1984) était atteint du Déficit immunitaire combiné sévère (DICS - SCID en anglais), une maladie héréditaire qui affaiblit considérablement le système immunitaire.
David Phillip Vetter (1971-1984) était atteint du Déficit immunitaire combiné sévère (DICS - SCID en anglais), une maladie héréditaire qui affaiblit considérablement le système immunitaire. (Crédits : DR)
Le laboratoire britannique GSK a développé un traitement à base de thérapie génique pour prolonger la vie des enfants privés de défenses immunitaire à cause d'une affection génétique rare. L'Italie est le premier pays européen a avoir accepté de rembourser ce traitement onéreux, mais que GSK estime potentiellement curatif.

C'est un traitement qui devrait beaucoup faire parler de lui dans les mois à venir, et relancer une nouvelle fois le débat sur le prix des médicaments. GSK a obtenu l'autorisation de commercialiser en Europe un traitement innovant pour soigner les "bébés (ou enfants) bulles", des enfants privés de défenses immunitaire à cause d'une affection génétique rare. Cette affection touche moins de 300 bébés ou enfants en Europe, chaque année. Et en l'absence de thérapeutique, leur espérance de vie est limitée à quelques mois en raison de leur incapacité à lutter contre les infections.

Appelé le Strimvelis, ce traitement du laboratoire britannique fonctionne grâce à la méthode de la thérapie génique, c'est-à-dire l'introduction d'un gène fonctionnel  remplaçant le gène défectueux. Fin juillet, l'Italie est devenu le premier pays a avoir accepté de rembourser intégralement le traitement, selon un communiqué de l'agence italienne des médicaments. Le traitement, une injection unique, coûtera 594.000 euros par patient.

Un traitement qui améliore la survie des patients

Dans son communiqué, l'Agence européenne des médicaments, qui a autorisé la mise sur le marché du Strimvelis en mai, explique avoir approuvé le traitement de GSK car "les bénéfices sont plus importants que les risques. [...] Le Strimvelis apporte l'opportunité d'améliorer la survie des patients".

L'Agence européenne des médicaments rapporte également que durant les essais cliniques menés par GSK, tous les enfants sont encore en vie après trois ans de  traitement "et que le taux d'infections sévères décline et continue à décliner" après cette période. Le principal effet secondaire est la fièvre (touchant une personne traitée sur 10), ajoute l'agence. Egalement, un essai clinique indiquait que 18 enfants traités avec le produit de GSK étaient encore en vie 13 ans après avoir pris le traitement avec une durée de survie médiane de sept ans, écrit le site spécialisé Fiercepharma.

GSK promet de ne pas mettre financièrement en difficulté les systèmes de santé

Fiona McMillan, à la tête de l'activité maladies rares du laboratoire pharmaceutique a promis de fixer un prix réfléchi en créant un équilibre "entre l'innovation apportée et l'impact pour les systèmes de santé", rapporte Fiercepharma.

Par ailleurs, assure GSK, son traitement, quoique onéreux, ne mettra pas en difficulté les systèmes de santé et au contraire leur permettra de réduire les coûts induits par les traitements alternatifs, avance Martin Andrews vice-président de l'unité maladies rares de GSK. Il assure que les coûts de la méthode alternative, un traitement enzymatique substitutif (remplacement d'enzyme déficiente ou absente) grimpent à plus de 3 millions de livres (3,5 millions d'euros) et requièrent une injection par semaine. Il existe également une autre solution: la greffe de moelle osseuse. Mais celle-ci manque d'efficacité et connait d'importants taux échec (20% de mortalité).

L'argument de GSK rappelle celui qu'avançait Gilead pour justifier le prix de son traitement curatif de l'hépatite C qui a créé la polémique. "La dynamique d'un médicament qui guérit est différente de celle d'un traitement chronique", assurait à La Tribune Michel Joly, président de Gilead France. Mais GSK doit encore faire ses preuves sur les vertus curatives de son Strimvelis. La laboratoire pharmaceutique assure en tout que son traitement dispose de ce potentiel.

>> Revoir le documentaire BodyShock: The Boy In The Bubble de David Vetter (EN)

Réagir

Votre email ne sera pas affiché publiquement
Tous les champs sont obligatoires

Merci pour votre commentaire. Il sera visible prochainement sous réserve de validation.

 a le à :