Une nouvelle étape est franchie dans la lutte contre le cancer. Novartis est devenu la première société pharmaceutique à lancer sur le marché un anticancéreux fonctionnant grâce à l'édition du génome. La FDA (Agence américaine des médicaments) a donné le feu vert au laboratoire suisse pour qu'il commercialise le CTL019 (sous la marque Kymriah) contre la leucémie aiguë lymphoblastique, un cancer du sang qui touche surtout les enfants. Cette méthode thérapeutique, appelée CAR-T, consiste à modifier les lymphocytes T (ou cellules T) d'un patient in vitro pour les aider à reconnaître l'antigène d'une tumeur et attaquer celle-ci.Elle se base à la fois sur l'immunothérapie, une stimulation des défenses immunitaires, et sur l'ingénierie du génome. Le taux de rémissions complètes des patients recevant le traitement dépassent les 80%, selon les différents essais cliniques menés par Novartis sur quelques dizaines de malades, en général jusque-là en échec thérapeutique.
Ce traitement marque les esprits, aussi bien par les performances qu'il avance que par son prix. Novartis l'a fixé à 475.000 dollars par patient aux États-Unis. Il est particulièrement onéreux comparé aux traitements actuels contre le cancer (les derniers médicaments contre le cancer du poumon sont commercialisés un peu plus de 20.000 dollars pour six semaines de traitement, mais promettent quelques mois de survie supplémentaires en général).
Pourtant, de nombreux analystes s'attendaient à une somme beaucoup plus élevée. Une étude publié par le NICE (une autorité de santé britannique fixant les prix des médicaments) avançait que le traitement pouvait coûter jusqu'à 649.000 dollars par patients. Ou encore, des analystes de City Group voyait des prix dépassant le demi-million de dollars.
Par ailleurs, Novartis a promis des contrats à la performance avec les organismes payeurs américains. A la fin du premier mois de traitement, le laboratoire fera payer le traitement seulement si le patient y répond.
Novartis met la pression sur ses concurrents, car ce prix et ce contrat à la performance permettront aux organismes payeurs de négocier des prix moins exorbitants que prévus sur les prochains traitements de ce type arrivant sur le marché. Des patrons de laboratoires espéraient potentiellement tirer des sommes plus élevés de ces nouveaux types de traitements. Le PDG de Juno Therapeutics, laboratoire qui développe plusieurs anticancéreux basés sur l'ingénierie du génome, a estimé que le coût de ces derniers oscilleraient entre 500.000 et 750.000 dollars sur le marché.
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C 'est également une mauvaise nouvelle pour Gilead. Le laboratoire américain vient de racheter Kite Pharma pour 11,9 milliards de dollars. Une somme importante pour un biotech ne commercialisant aucun traitement actuellement. Gilead compte rentabiliser son investissement grâce aux traitements génétiques développés par la biotech. Cette dernière espère obtenir un feu vert fin novembre pour le Zuma-1, un produit contre les lymphomes agressifs de Hodgkin. Elle possède également une douzaine de traitements en phases cliniques précoces.
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Au vu de la somme mise sur la table pour racheter Kite Pharma, il est fort à penser que Gilead, en quête d'un important relais de croissance, va tenter de fixer le prix le plus élevé possible. C'est ce qu'estime l'analyste Maxim Jacobs pour Edison, interrogé par le Financial Times. Ce dernier estimait -avant l'entrée sur le marché du médicament de Novartis- que Gilead pouvait demander jusqu'à 750.000 dollars par patient pour un tel traitement contre une maladie qui touche 8.000 Étasuniens supplémentaires chaque année.. Le géant pharmaceutique américain pourrait bien devoir revoir ses ambitions à la baisse.
