Traitements génétiques: Cellectis entre dans le vif du sujet

Un été crucial pour Cellectis. La biotech française, spécialiste de l'ingénierie du génome, a démarré un second essai clinique de phase I. Elle a annoncé avoir soigné son premier patient (sur 72 prévus) atteint de leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes, un cancer du sang, vendredi 18 août. Cette maladie peut être traitée par chimiothérapie mais présente des taux de rechute très importants.  Cellectis espère ainsi atteindre des rémissions complètes avec son traitement UCART123. La biotech utilise la méthode CAR-T. Elle consiste à modifier les lymphocytes T (des défenses immunitaires) d'un patient in vitro pour ensuite les réinjecter dans le corps du même ou d'un autre patient, afin de les aider à reconnaître l'antigène CD123 d'une tumeur pour l'attaquer.

Cellectis avait démarré le premier essai clinique de son histoire sur un être humain fin juin. La biotech avait traité son premier patient en phase I atteint de leucémie myéloïde aiguë avec une méthode similaire. Au total, la société prévoit d'en traiter 156.

Retard sur les concurrents

L'annonce du second essai clinique lancé par la biotech française a satisfait les investisseurs (l'action prenait près de 3% vers 15 heures à la Bourse de Paris à plus de 19 euros). Le titre subit toutefois des secousses depuis quelques semaines. Il dépassait les 24 euros un mois plus tôt.

Les investisseurs s'inquiètent-ils de la concurrence ? Il faut dire que Novartis et Kite Pharma, qui exploitent également la méthode des CAR-T, se retrouvent aux portes du marché étatsunien. Un panel de dix experts de l'Agence américaine des médicaments a recommandé à l'unanimité l'approbation du CTL019, traitement du laboratoire suisse contre les leucémies lymphoblastiques, qui pourrait obtenir un feu vert concret le 3 octobre. Du côté de Kite Pharma, le Zuma-1 contre les lymphomes agressifs de Hodgkin pourrait accéder au marché américain fin novembre.

Mais la société française se démarque par les indications thérapeutiques proposées, et son retard est donc relatif. Pour la leucémie myéloïde aiguë, on compte une dizaine d'essais cliniques en cours ou sur le point de démarrer, tous en phase I, donc pas plus avancés que celui de Cellectis. La biotech ne compte quasiment aucune concurrence l'indication contre la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes . Il faudra néanmoins attendre plusiuers années pour espérer voir un traitement de Cellectis sur le marché. La biotech prévoit de terminer ses deux études de phase I en 2021 et 2022, et pourrait devoir effectuer un essai de phase II avant de recevoir le feu vert des autorités de santé.

Quels revenus possibles pour Cellectis ?

La méthode des CAR-T représente un grand espoir pour les patients en impasse thérapeutique. Cellectis avait d'ailleurs annoncé avoir guéri un enfant atteint de leucémie lymphoblastique aigüe, dans le cadre d'une preuve de concept, fin 2015. La stratégie thérapeutique promet également d'importants retours financiers. Des analystes de One Citigroup évoquait un 500.000 dollars par patient. Le patron de Juno évoquaitun coût qui oscillerait entre 500.000 et 750.000 dollars.

Pour Cellectis, le potentiel est important. Nombreux sont les patients à se trouver en impasse thérapeutique dans la leucémie myéloïde aiguë. Celle-ci touche plus de 20.000 nouveaux patients chaque année, rien qu'aux Etats-Unis, pays fixant les prix les plus élevés pour les anticancéreux, et de loin. Et le taux de survie des malades se situe à 27%, cinq ans après avoir été diagnostiqué. Le nombre de personnes touchées par une leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes est beaucoup plus réduit, et il n'existe pas de statistique précise sur le nombre de cas existants.