Parmi toutes ces maladies rares, l'acidose tubulaire rénale distale (ATRd) est l'objet de ce numéro de « Paroles d'experts ». Quelles sont les causes de l'ATRd et quels sont les traitements qui existent aujourd'hui. Le docteur Luc-André Granier, CEO d'Advicenne et Ludovic Robin, Directeur Business & Stratégie, nous livrent des éléments de réponses et dévoilent le traitement développé par leur laboratoire ciblant deux maladies rénales orphelines.

L'acidose tubulaire rénale distale à proprement parler

Le rein est un filtre qui assure la régulation et l'équilibre acido-basique du corps humain ; c'est un organe essentiel qui permet de stabiliser tous les paramètres biologiques de l'organisme et de garder l'individu en vie. Mais lorsqu'une personne souffre d'acidose tubulaire rénale distale (ATRd), pathologie dans laquelle la partie distale du tubule rénale est dysfonctionnelle à cause d'une mutation génétique, le rein n'assure plus sa fonction d'élimination et d'épuration de l'acide du sang. Alors, pour pallier ce dysfonctionnement et maintenir l'individu en vie, l'organisme pompe le phosphate présent dans les os pour servir de tampon afin de contrebalancer immédiatement le taux élevé d'acide dans le sang. Cependant, « le phosphate naturellement combiné au calcium est un élément déterminant pour la solidité des os, son utilisation pour maintenir l'équilibre acido-basique du corps expose le malade à des conséquences néfastes comme la maladie des os mous, un arrêt total de la croissance dans le cas d'un enfant, les calculs rénaux, la calcinose... », explique docteur Luc-André Granier.

Des prises en charge extrêmement contraignantes

Aujourd'hui, il n'existe aucun traitement indiqué pour l'acidose tubulaire rénale distale. Alors, comme l'explique Ludovic Robin, : « chaque médecin se base sur son expérience personnelle pour proposer des prises en charges, qui sont malheureusement extrêmement contraignantes », car « pour réguler l'acidose tout au long de la journée, il faut prendre environ 4 à 6 fois son traitement par jour y compris la nuit. Ce qui signifie, en particulier pour les patients en très bas âge, une mobilisation des familles pour leur donner le traitement la nuit. À long terme, cela devient donc extrêmement fatigant », ajoute-t-il.

Advicenne : pour une simplification de la prise en charge de l'acidose tubulaire rénale distale

Société pharmaceutique spécialisée dans le développement de produits thérapeutiques adaptés à l'enfant et à l'adulte pour le traitement de maladies orphelines néphrologiques et neurologiques, Advicenne a développé, en concertation avec des néphropédiatres et des experts de cette pathologie, un candidat-médicament, ADV7103,qui pourrait être le premier médicament approuvé pour traiter l'ARTd. ADV7103 simplifie la prise en charge de la maladie, tout en améliorant l'observance du traitement. Administré en deux prises seulement par jour : une le matin et une le soir, ce traitement constitue un soulagement aussi bien pour les familles et les patients que pour les néphropédiatres.

En juillet dernier, Advicenne annonçait les résultats positifs obtenus lors de l'étude clinique d'extension de phase III d'ADV7103 qui visait à confirmer son efficacité et sa sécurité d'emploi après 24 mois de traitement dans le cadre de l'ATRd. L'ensemble de ces résultats cliniques permettront à la société de déposer un dossier de demande d'Autorisation de Mise sur le Marché dans les prochains mois et de viser une commercialisation en Europe à l'horizon 2020. En parallèle, ADV7103 a obtenu début septembre le statut d'Investigational New Drug auprès de la FDA permettant à Advicenne d'initier une étude clinique pivotale de phase III dans l'ATRd aux Etats-Unis.

Enfin, ADV7103 est également en cours de développement clinique avancé dans une seconde indication rénale, la cystinurie.

La société, cotée en bourse sur Euronext, a également connu un beau succès en septembre avec l'obtention d'une Autorisation de Mise sur le Marché pour l'ADV6209 (nom de marque : OZALIN), un médicament développé pour la sédation modérée chez l'enfant et licencié à Primex Pharmaceuticals Ltd.

Advicenne est ainsi l'une des rares sociétés innovantes française en santé à disposer d'un produit thérapeutique, qui a franchi avec succès la dernière étape du développement clinique, qui conduira deux études cliniques de phase III en parallèle dont une aux Etats-Unis et qui a su développer et obtenir l'AMM d'un premier médicament issu de son portefeuille de produit en développement.

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